近日美国食品和药物管理局（FDA）已批准丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）的长效凝血因子IX产品Rebinyn（nonacog beta pegol，N9-GP）用于B型血友病儿科患者和成人患者的治疗。

B型血友病是由于缺乏凝血因子IX造成的凝血障碍性疾病。凝血因子Ⅸ替代疗法是治疗本病的根本措施，常见替代品有新鲜血液、血浆及浓缩凝血因子Ⅸ等。Rebinyn是一种糖基聚乙二醇化的重组凝血因子IX，旨在作为替代疗法用于B型血友病的治疗。糖基聚乙二醇化是一种有效延长半衰期的技术，在A型血液病及其他治疗领域已被证明安全有效，因此Rebinyn具有显著改善的药代动力学（PK）属性。

Paradigm临床项目涉及115例重度或中重度B型血液病患者，其临床数据显示，Rebinyn用于B型血有病成人、青少年、儿童患者的常规预防性治疗、出血发作控制、围手术期管理均非常有效，同时耐受性、安全性良好。

Rebinyn与标准的凝血因子IX产品相比，半衰期延长了5倍之多。在Paradigm临床项目中，尽管Rebinyn给药的频率较低，但患者血液中Rebinyn却达到了较高的水平。在III期临床中，每周一次用药40 IU/kg Rebinyn所维持的因子IX活性水平高于15%，同时将平均年出血率（ABR）降低至1.0，并且表现出预防目标关节出血的潜力，生活质量也得到了显著改善。

Rebinyn作为一种新的长效因子IX产品，具有较高的因子IX活性水平、较低的用药频率、同时可减少出血率，该药有望大幅改善B型血液病患者及其家庭成员的生活质量。