近日，美国生物制药公司Cascadian Therapeutics表示，其在研HER2高选择性口服小分子激酶抑制剂Tucatinib被FDA认定为治疗具有脑转移乳腺癌的孤儿药。

FDA的孤儿药认定是授予那些在治疗、诊断或预防罕见疾病（发病患者不超过20万）方面具有临床安全及有效潜力的治疗手段。孤儿药地位的获得，将会额外获得开发激励，包括税费减免、处方药使用者费用免除以及上市后7年的市场独占权。

HER2是在多种癌症类型（包括乳腺癌、卵巢癌、胃癌）均会过表达的生长因子受体，HER2介导了细胞的生长、分化及存活。HER2阳性转移性乳腺癌中，太多的HER2会刺激癌细胞疯狂增长、分裂更快，使其侵袭性增强，这就意味着肿瘤进展加快，更容易转移和复发。而HER2阳性转移性乳腺癌患者中，约有50%的患者会出现脑部转移，这些脑转移将会降低患者的生活质量以及生存时间。

目前脑转移乳腺癌患者的治疗仍然非常棘手，迫切需要有效的治疗手段Cascadian Therapeutics公司CEO兼总裁Scott Myers表示：“Tucatinib的开发将是对目前HER2阳性转移性乳腺癌棘手的治疗手段的有效补充。我们正在进行中的被称为HER2CLIMB的Tucatinib的注册临床研究，对正在进行中的Tucatinib与卡培他滨和/或曲妥珠单抗联用的临床1b期研究的结果感到倍受鼓舞，结果显示，在脑转移HER2阳性乳腺癌患者中具有42%的应答率。”

Tucatinib是HER2高效及高选择性酪氨酸激酶抑制剂，对EGFR没有明显的抑制（EGFR的抑制可能导致皮疹或腹泻）。 Tucatinib无论是单药使用还是与化疗或是其他HER2靶向药物（Trastuzumab）联用均具有良好的活性，且正在进行中的研究已经证实了药物联用具有协同治疗效果。