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填补空白!全球首例神经疾病模型猪诞生
央视网消息:由我国科学家领衔的国际研究团队成功培育出全球首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪,为治疗人类神经退行性疾病提供了稳定可靠的动物模型。
亨廷顿舞蹈症与阿尔茨海默病、帕金森病等病症一样,是人类神经退行性疾病,表现为运动、认知和精神方面的症状,目前尚无有效的治疗方法。我国科学家领衔的国际研究团队首次利用基因编辑技术和体细胞核移植技术,成功培育出全球首例亨廷顿舞蹈症基因敲入猪,能精准地模拟人类神经退行性疾病——亨廷顿舞蹈病。
中科院广州生物医药与健康研究院研究员 赖良学:小鼠的话,它的大脑很小,并且它的大脑皮层没有沟和回,而猪的大脑皮层跟人一样,有沟和回,所以说猪用来做神经退行性疾病模型也是非常接近人的。
据了解,该模型猪不但能够模拟亨廷顿病患者的典型病理特征,在行为上也表现出类似亨廷顿病“舞蹈样”的异常行为。更为关键的是,这些病理及行为学表型都可以稳定地遗传给后代。
美国埃默里大学教授 李世华:制造了这个猪的模型的话,可以说是填补了一个在转化医学上的一个空白,就是亨廷顿有效模型的一个空白。
专家介绍,神经疾病模型猪的成功培育,将推动我国大动物疾病模型的医药研发,对亨廷顿舞蹈病、阿尔茨海默病、帕金森症等神经退行性疾病的新药研发具有重要意义。
编辑:周佳佳
关键词:疾病 神经 模型