人民政协网北京6月4日电（记者 李木元）“因为新冠肺炎疫情的影响，现在的经济发展压力非常大。在这种情况下，再提罕见病医疗保障是不是适合？我个人认为在疫情常态化防控阶段，研究和推进罕见病的医疗保障政策有更重要的意义。” 北京医学会罕见病分会副主任委员、国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员王琳在6月3日举行的法布赞中国上市会上表示，目前我国保障罕见病患者权益的法律法规越来越健全，特别是民法典的颁布，对于罕见病患者来说，意义重大。

民法典的特殊意义

为何说有更重要的意义？王琳认为首先是法律体系的逐步完善和政策的支持。第一部法律就是十三届全国人大三次会议审议通过的民法典，这是我国第一部保障百姓民事权利的法典，具有历史意义。它使人们的很多民事权利变得看得见、摸得着，可以有效保障每个人的利益。民法典里很重要的一点和罕见病患者的权益有关，就是关于人格权的规定。过去的法律法规很少谈人格权问题，这次人格权独立成篇，同时对生命权、身体权、健康权有了明确规定，这对于保护每个公民的健康权、身体权和生命权具有非常重要的意义。而且对于今后推进罕见病诊疗，让每个罕见病患者享有健康权具有指导意义。

第二部法律就是6月1号实施的《中华人民共和国基本医疗卫生健康促进法》。该法是上位法，把罕见病用药单提出来，对于保障罕见病患者用药可及性具有非常重要的指导意义和强大的法律效力。

第三部法律是关于药品的上位法。2019年12月1日实施的《中华人民共和国药品管理法》。该法对于药品的创新和新药审批都进行了明确规定，鼓励治疗严重危及生命的疾病或者罕见病等药物的创新，推进包括罕见病的新药优先审批，鼓励研制和生产。

第四是2月25日国务院发布的《关于深化医疗保障制度改革的意见》。《意见》指出，要在保障基本医疗前提下完善我国的多层次医疗服务保障体系，尽可能地满足不同人群的医疗需求。在强化基本医疗保险的情况下，完善我国的三重保障功能。其中还特别谈到，提高重特大疾病的医疗保障水平，探索罕见病用药保障机制。

“上述法律和政策的出台，对于推进罕见病的防治工作，包括罕见病的筛查、药物研发、提高诊疗质量、探索多层次医疗保障制度，减轻罕见病患者的用药负担，有了充分的依据。”王琳表示。

北京医学会罕见病分会副主任委员、国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员王琳

药物既要吃得上，还要吃得起

近年来，社会各界非常关注罕见病患者的用药可及性，在王琳看来，这个可及性包括包括五个层面的意思：一是可获得性，即有没有可以有效的治疗药物；二是可接近性，这个药物是否有适应症，大夫能不能开处方；三是可利用性，就是医生开了药，患者能不能拿到；四是可负担性，即指医疗保障制度；五是可依从性，患者同意用，并且正确地执行医嘱。

王琳表示，目前问题主要集中在罕见病药物的可获得性和可负担性上。在可获得性上，我国正在努力做到罕见病患者有药吃。一是加快新药审批，如2018年6月20日国务院常务会议提出加快国外创新药品上市和罕见病急需药品的审批；2019年国家药监局提出罕见病药品在三个月内完成审结，这叫“中国速度”。二是推动新药研发。2016年2月14日举行的国务院常务会议，提出加强原研药、首仿药、中药、新型制剂、高端医疗器械等研发创新，加快肿瘤、糖尿病、心脑血管疾病等多发病和罕见病重大药物产业化。在药物研发上，科技部等部门也在立项加大科研投入，财政方面也在加大投资。三是加强仿制药研发，2018年3月21日国务院发布《国务院办公厅关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的意见》，提出要从群众需求出发，把临床必需、疗效确切、供应短缺、防治重大传染病和罕见病、处置突发公共卫生事件、儿童用药等作为重点，促进仿制药研发创新，提升质量疗效。

可负担就是吃得起的问题。王琳介绍，2018年，国家卫健委公布了《第一批罕见病目录名单》，这个目录的发布对以后我们的诊疗协作网的建立、医生培训，尤其是医保政策的完善起到了至关重要的作用。

“这个名单有121种罕见病，我们建议对其中有明确疗效，同时有诊疗指南和专家共识的药物，要让患者都能吃得起。”王琳表示，中国还是发展中国家，医保制度是保基本，目前全部由医保报销不现实，应该建立各方参与的、多层次的、综合的医疗保障制度。

全国政协委员、北京大学第一医院原副院长丁洁

“1+4”提高患者用药可及性

今年是全面建成小康社会的收官之年，也是决战决胜脱贫攻坚的关键之年。“如何做到小康路上一个都不能少？如何让罕见病患者如期脱贫？关键是补短板。”全国政协委员、北京大学第一医院原副院长丁洁表示，我国所有致贫因素中，因病致贫、返贫占了很大比例。因为罕见病不多见，诊疗专家人数、诊疗能力上相对其他疾病都有欠缺。另一个问题就是确诊难。“我曾做过一个回顾性研究，发现一个极端的例子，有罕见病患者发病31年后才确诊。”此外就是相当多的罕见病药物非常贵，有的达到每年几百万元。如果全让患者自己支付，那真的是很难负担。

今年全国两会期间，丁洁提交了一件《关于建立中国罕见病医疗保障“1+4”多方支付机制的建议》的提案。她介绍，“1+4”中的1是指“1”是指首先将2018年发布的《第一批罕见病名录》相关药物逐步纳入医疗保障，进入国家基本医保用药目录，或在政策容许的请况下，进入省级统筹范畴。“4”是指建立罕见病专项救助项目、整合社会资源、引进商业保险以及罕见病患者个人支付。“提出这个多方支付机制，主要是考虑到多层面、多部门参与，可能罕见病的医疗保障就能够更好地落地，并且相对持久地开展下去。”

据悉，目前各地都在探索罕见病的医疗保障机制，比如出现了浙江模式、佛山模式、青岛模式，还有别的不同的模式。丁洁认为，罕见病患者群体亟须关注。不管是哪个省市，只要推出了对罕见病专门的医疗保障尝试，这都是一个良好的开始。“这些模式可以参考，但是完全效仿，可能不一定能够做到。因此，罕见病的医疗保障不一定全国就是一个模板，一定要考虑到当地的特点。” 丁洁说。