人民政协网北京3月5日电（记者 李元丽） “目前，美国和欧盟建立了药品单轨制管理模式，日本实行药品和技术的双轨制管理模式。”全国政协委员、民革上海市委副主委、浦东新区政府副区长李国华表示，我国自2015年以来细胞产业监管体系逐渐规范，在生物医药产业、生命科技的前沿领域，细胞疗法的监管方面进行了不断探索，但从全链条和全生命周期的监管过程看，还存在较多空白点和拥堵点，影响了产业长足发展。
如在药品路径方面，高风险物品或新的试剂耗材以及取得药品注册证后的起始物料的进口通关、细胞药品临床应用端的诊疗规范、企业与医院相应的权责归属、细胞治疗的收费、细胞产品的冷链运输等方面还存在监管痛点；在技术路径方面，面临技术路径与产品路径边界不清晰、干细胞临床研究转化路径不明确等问题；在加快细胞治疗技术的前沿探索方面，则面临细胞等高风险技术的IIT研究伦理审查存在障碍、干细胞临床研究备案过程中第三方质检报告等待时间过长、基因治疗领域缺乏明确的临床研究管理办法和技术指导原则等问题。
李国华介绍，目前上海已形成全国最具创新活力的细胞产业集聚区。截至2020年12月底，全国共批准45项细胞药物临床试验项目，上海获批20项；上海拥有13个国家干细胞备案基地，是国内最优质的医疗资源集聚地之一。同时，国家药监局药品审评检查长三角分中心、医疗器械技术审评检查长三角分中心正式落户张江，有望进一步推进长三角药品医疗器械成果转化、产业聚集和创新发展。
为此李国华建议，支持上海、浦东聚焦细胞治疗，率先突破，开展全产业链培育和全链条监管的集成创新：
一、 畅通细胞治疗产品的产业化、商业化路径。一是建立生物医药领域进出口通关便利机制。推动实施生物医药研发企业及其研发产品、研发用物进出口分类监管措施，对相关高风险物料，明确合理的进出口清单、证明文件及进出口路径；针对已取得药品注册证的细胞治疗药物，规范其起始物料、原辅料等的进境机制，便利企业的产业化发展；试点建立非中国籍人嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）商业化产品出境制度。二是制定细胞治疗（药品/技术）临床应用的监管暂行办法。以CAR-T药物临床应用为基础，规范医院、企业和监管机构在细胞药物临床治疗阶段的权利和责任，探索相关的医疗资格认定、操作规范指南等。三是研究制定细胞治疗临床应用的收费指南，探索医院端和企业端的合理收费和支付标准。四是以CAR-T细胞治疗药物为试点，探索通过信息备案、电子监管、资料留存等方式，多方协作，便利化冷链运输。
二、 畅通细胞治疗技术的应用路径。建立干细胞制剂的质量多方认证及审评沟通机制。支持上海符合资质的检测中心出具的检测报告与中检院的报告互通互认，或建设上海（长三角）细胞治疗产品质检第三方认证平台；积极协调国家干细胞临床研究专家委员会对质检平台出具的报告给予认可；加强与国家干细胞临床研究专家委员会的沟通，增加上海干细胞临床研究项目的批复量。探索规范干细胞医疗技术的准入标准、审评路径、制备标准和临床应用，优先支持自体、最小操作、对尚无有效治疗手段且临床证明有效的产品进行技术转化，有效推动干细胞医疗技术的临床应用在上海先行先试。
三是畅通细胞治疗技术的探索性创新路径。一是完善IIT研究发起机制，降低IIT发起的资金障碍和风险障碍。二是依托区域伦理委员会、专家委员会等加强细胞领域科学伦理审查机制建设，对细胞治疗临床研究的伦理审核进行科学审评和指导，推动伦理互认和生物材料伦理审查结果在不同监管部门间的互认。三是畅通细胞药品非技术审评问题的沟通渠道，加强监管部门的早期介入，降低企业沟通成本，引导IIT研究的规范化开展，将相关研究成果在合规的情况下作为临床I期数据采纳。四是探索基因治疗临床研究管理办法、审评机制和技术指导原则，推动基因治疗的前沿探索。
