人民政协网北京3月7日电 （记者 杨岚 ） “阿尔茨海默症（AD）与帕金森症（PD）是与年龄相关的常见重大退行性疾病，困扰着全球数亿人。全球前10大药企都曾向阿尔茨海默症发起过挑战，但21世纪以来已有超过320项AD临床试验以失败告终，新药研发失败率高达99.6%。”全国政协委员罗永章谈到，由于AD与PD等疾病的发病原因尚不明确，动物模型并不能真实模拟人类患者的发病机制，所以至今很难找到合适动物模型做药效学评价。
据不完全统计，我国1.91亿65岁及以上人口，AD患病率高达5.6%。预计2050年我国AD患者治疗费用将达18872亿美元。2021年《中国帕金森病治疗指南第四版》显示，我国65岁以上人群PD患病率达1.7%。随着全球人口老龄化程度加剧，两种疾病发病率和病死率将显著升高，甚至成为人类健康最大的敌人。“药企的巨人杀手”“Ⅲ期临床试验的黑洞”“人类健康的绊脚石”几乎成了AD与PD临床试验的代名词。
《药品注册管理办法》要求，通过动物试验获得明确的安全性和疗效验证是申请开展临床研究的重要前提。“如果受限于没有恰当动物模型、无法观察动物试验疗效而无法开展临床试验，不仅在很大程度上延误甚至错失有希望的候选药物，还会严重阻碍我国创新药物的研发进程。”罗永章认为，在安全性可以得到基本保障的前提下，准许不经动物模型的有效性研究就可开展临床研究，这不仅可以给患者带来潜在的获益机会，也对促进创新药物研发和满足临床需求具有积极的意义。
对此，罗永章建议，提供国家层面的政策支撑，完善法规要求，明确临床暂无有效治疗方案且无合适动物有效性试验模型的适应证清单（包括AD和PD），制定专门的监管机制；强化药品监管部门专业化建设，提高对此类创新药物研发监管灵活性，提高具有医学和基础生命科学背景的专家比例，加快监管评估队伍专业化建设；参考借鉴国际惯例，充分利用科技资源，通过多层次、多角度的学术交流和咨询协作，在专业技术领域与国际前沿迅速接轨。
