日前，依托 “港澳药械通”政策，罕见病领域创新药Strensiq（通用名：阿司福酶α注射液 / asfotase alfa）已获广东省药品监督管理局批准，正式引进大湾区药械通指定医疗机构，用于作为婴儿期发病的低磷酸酯酶症(hypophosphatasia, HPP)患者的长期酶替代疗法，以治疗该疾病的骨骼表现。内地患儿将无需出境便可在大湾区药械通指定医疗机构使用该药，缓解了中国患者亟需用药的难题。

低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性渐进式代谢紊乱疾病，患者因缺少碱性磷酸酶(alkaline phosphatase, ALP)，骨矿化和骨质素生成受到影响，致使骨骼生长和其强度出现问题，并引发其他并发症，可能面临骨折、骨痛、行走和呼吸困难、癫痫等问题，甚至造成终身负担，严重影响生存质量。

作为治疗低磷酸酯酶症的酶替代疗法，阿司福酶α注射液中的活性物质可以替代患者体内缺少的碱性磷酸酶，并作为长期酶替代治疗控制患者症状。针对围产期、婴儿期或幼儿期发病低磷酸酯酶症的患者的四项前瞻性的开放标签临床试验，评估并证实了阿司福酶α注射液的临床疗效和安全性。经该药治疗的围产期/婴儿期发病的低磷酸酯酶症患者（37名）与历史对照的低磷酸酯酶症患者（48名）的总生存率对比的Kaplan-Meier分析发现，阿司福酶α注射液可明显改善患者生存率。研究显示，经阿司福酶α注射液治疗的患者1岁时生存率为95%，历史对照组患者生存率为42%；经阿司福酶α注射液治疗患者3.5岁时生存率为86%，历史对照组患者生存率为27%；经阿司福酶α注射液患者5岁时生存率为82%，而历史对照组患者生存率为27%。对于婴幼儿，阿司福酶α注射液有助于逆转矿质过少的症状。在儿童患者中，阿司福酶α注射液可帮助患者实现低磷酸酯酶症相关佝偻病的完全或实质性治愈。

据悉，酶替代治疗是国际公认的针对低磷酸酯酶症病因的有效治疗方法。然而，此前相关药物的可及性一直是困扰患者的一大难题。此次阿司福酶α注射液在大湾区的率先获批，是国内低磷酸酯酶症治疗的重大突破，为国内患有遗传性低磷酸酯酶症的儿童带来了新的治疗希望。

阿斯利康中国生物制药业务总经理，香港及澳门地区负责人林骁表示：“此次，阿司福酶α注射液得益于‘港澳药械通’政策的支持先行获批引入大湾区，缩短了中国低磷酸酯酶症患者使用全球创新药物的用药时差。未来，我们将继续携手各方合作伙伴，让更多全球领先、患者亟需的创新药物通过大湾区这一桥梁加速引进国内，惠及更多中国患者。”（王铮）