百时美施贵宝10月24日宣布，创新治疗药物玛伐凯泰胶囊已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准在国内上市，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。这是全球首创，也是目前唯一获批用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂。

肥厚型心肌病（HCM）主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的心肌病，以心肌肥厚为特征，左心室壁受累最为常见。根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻，HCM可分为梗阻性HCM和非梗阻性HCM，而梗阻的存在会加重对心功能的损害。与非梗阻性HCM相比，梗阻性HCM患者的生存率更低。而疾病所导致的劳力性呼吸困难、胸痛等症状，以及心力衰竭等急慢性并发症，不仅严重影响患者的预后和生活质量，也为其家庭带来了沉重的疾病负担。

EXPLORER-CN主要研究者、北京协和医院院长张抒扬教授表示：“玛伐凯泰具有独特的作用机制，能够靶向疾病核心病理生理机制，在缓解左心室流出道梗阻、改善临床症状等方面为患者带来了显著获益，患者的运动能力和生活质量明显改善。在国内上市后，患者可以更便利地使用创新药物，这无疑为更多的中国梗阻性HCM患者提供了新的治疗选择，有望重新定义这一患者群体的治疗前景。”

张抒扬教授表示：“中国III期临床研究EXPLORER-CN证实了玛伐凯泰在中国梗阻性HCM患者中的有效性与安全性，患者的左心室流出道（LVOT）峰值压差、LVOT梗阻、纽约心脏协会（NYHA）心功能分级、心脏结构等方面均显著改善。而今年9月公布的全球长期扩展研究MAVA-LTE显示，EXPLORER-LTE队列患者在超过三年的随访期内，多项心脏指标均获得持续稳定的改善，且安全性良好，进一步凸显了玛伐凯泰在梗阻性HCM长期治疗中的地位。我们相信玛伐凯泰在中国上市后，将让更多的中国梗阻性HCM患者受益于这一创新疗法，在需要持续管理的疾病中，达成理想的治疗目标。”

据悉，目前，玛伐凯泰已被纳入国内外多个权威指南，包括《2024 AHA/ACC肥厚型心肌病管理指南》《2023欧洲心脏病学会（ESC）心肌病管理指南》《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023》以及《中国肥厚型心肌病指南2022》。(林佳晴)