人民政协网11月8日电（记者 刘喜梅）8日，赛诺菲携全球首个且唯一的血友病siRNA创新非因子疗法赛菲因®（芬妥司兰钠注射液）亮相第七届进博会。该疗法通过一年最少6针皮下注射的创新机制，有望推动中国血友病患者从按需治疗向规范化预防治疗的变革。

赛诺菲特药中国区总经理谢丽娟表示：“进博会是创新加速、合作共赢的平台，我们将充分借助进博会强大的‘溢出效应’，将血友病革命性创新产品赛菲因®快速引入中国，开启中国血友病预防治疗新时代，也开启赛诺菲在中国罕见血液病领域的新赛道。赛诺菲见证了中国罕见病事业二十多年的长足发展，我们将持续深耕这一领域，引入更多全球‘同类首创’、‘同类最佳’创新药物，携手各界伙伴推动罕见病规范诊疗与支付保障体系的构建和优化，‘罕’卫生命奇迹。”

中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会副会长李林康表示：“进博会是国家高水平对外开放的窗口，也是创新成果引入和落地的‘驱动器’。很高兴看到全球前沿的罕见病创新药物不断加速，满足患者的未尽之需。罕见病是重大的公共卫生问题，近年来国家对罕见病的重视程度不断提升，但也需要社会进一步在筛查诊断、保障等关键议题形成更多合力，完善全链条解决方案。罕见并不意味着不被看见，希望社会各界进一步拆解罕见病患者的困境并逐个击破，不断改善患者的生存现状。”

血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病，目前我国有登记的血友病患者约4万例。患者被称为“玻璃人”，因体内天生缺少特定的凝血因子，终生伴随着“血流不止”的痛苦。近十几年来，中国血友病诊疗取得诸多进展，大多数患者可以避免致死或严重致残，但患者生活质量还存在诸多困境。

最新发布的《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》的研究结果显示，大多数血友病患者过去一年都发生过出血，平均出血次数约为32次，抑制物阳性患者比阴性患者出血次数更多。每十天左右一次的“出血负担”是患者面临的巨大难关，如不能很好控制出血问题，可能导致关节变形、残疾等，影响学习和工作。研究结果还显示，36.65%的患者因血友病失业或无业，而学龄患者则面临失学或休学。

同时，研究也展现了当前血友病患者治疗现状，结果显示抑制物阴性的血友病患者仅一半达到低剂量凝血因子预防治疗，说明不少患者仍处于“按需治疗”的阶段。而在预防治疗中，规范的预防治疗才是更为有效的方式。但在现有疗法下，“规范”意味着患者每周需要进行2-3次预防性的足剂量凝血因子注射，每年一百多次静脉注射，沉重的“针头负担”让不少患者望而却步。

赛诺菲本次进博会展出的赛菲因®为“出血负担”与“针头负担”两座大山提供了解题新思路。赛菲因®每年最少6次皮下注射，可极大降低患者注射频率。同时与按需治疗相比，合并抑制物和无抑制物患者的估计平均年化出血率分别降低73%和71%。

中国医学科学院北京协和医学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授表示，“创新非因子治疗每年最少6次皮下注射的机制可极大提升患者依从性，并且治疗结果也与足剂量凝血因子治疗相似，让规范化的预防治疗不再遥不可及。血友病规范化的预防治疗是降低患者出血几率，避免残疾甚至生命危险的有效路径，因此在进博会的驱动下，这类创新疗法可以尽快在中国获批上市，为更多中国血友病患者带来治疗模式变革。”