2024年11月28日，国家医疗保障局最新公告显示，百时美施贵宝旗下全球首创且目前唯一获批心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥®（通用名：玛伐凯泰胶囊）纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称《医保目录》），用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者。新版医保目录预计于2025年1月1日起正式实施，各地报销流程及时间以当地政府公告为准。

迈凡妥®是首款纳入国家医保目录的梗阻性肥厚型心肌病创新治疗药物，有效填补了临床治疗和医保领域空白。此次纳入医保后，中国梗阻性HCM患者对创新药物的长期治疗需求将得到进一步满足，患者的疾病负担和医疗体系负担有望减轻，让更多患者回归正常工作和生活，具有重要的临床和社会价值。

肥厚型心肌病（HCM）主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的，以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累最为常见。根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻，HCM可分为梗阻性HCM和非梗阻性HCM，而梗阻的存在会加重对心功能的损害。过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以及肌球蛋白超松弛状态的失调是HCM的机理特征。

北京协和医院院长张抒扬教授表示：“我们期待玛伐凯泰纳入医保后，我国患者的长期治疗需求能够进一步得到满足，让获益患者能够持续获得创新药物，最大化治疗效果。”

凭借其独特的作用机制和创新性，迈凡妥®此前在美国和中国分别获得由FDA和CDE授予的 “突破性治疗药物”资格认证，并已通过中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评审批于今年在国内获批上市。目前，迈凡妥®已被纳入国内外多个权威指南推荐，有望重新定义这一患者群体的治疗前景。

百时美施贵宝副总裁、中国及亚洲区域市场总经理、中国区总裁陈思渊表示：“梗阻性HCM患者的平均年龄在四五十岁，这些患者往往承担着重要的社会与家庭责任。疾病所导致的急慢性并发症不仅影响了患者的生活质量，也为家庭和社会带来了沉重的疾病负担。玛伐凯泰在中国的上市为患者提供了创新治疗选择，此次纳入医保不仅降低了患者的用药负担，也体现了政府提高优质医疗资源可及性的决心与努力。接下来，百时美施贵宝将继续与各方携手，积极支持支付方和当地政府的工作，尽快实现药物在各省市的医保可及，让更多中国患者获益于创新药物。”