11月28日，记者据悉，诺华创新药物盐酸伊普可泮胶囊纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》。

PNH是一种进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年龄发生，但更常见于20-40岁人群，对青壮年造成终身沉重的负担。PNH于2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》，可以称之为“罕见病中的罕见病”，患者常常面临较重的经济负担，身体和心理面临多重挑战，许多PNH患者陷入“年富却力不强”的困境。随着PNH靶向治疗新时期的到来，为PNH患者追求更高的生活质量提供了可能，也让更多罕见病患者和家庭看到了希望。

天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任付蓉教授表示，“盐酸伊普可泮胶囊为中国PNH患者带来了突破性的治疗选择。多项临床研究证实了其在控制溶血、实现血红蛋白正常化、摆脱输血、改善疲劳以及耐受性与安全性等方面的突出表现。从药物机制来看，盐酸伊普可泮胶囊可选择性作用于补体旁路途径，从而全面有效控制血管内和血管外溶血，弥补了现有治疗方案的不足。纳入医保后，盐酸伊普可泮胶囊将可以惠及更多PNH患者，助力他们重新回归正常工作与生活。”（诺文）