“与成人不同，青少年的器官、细胞代偿能力、自我更新能力比较强，早期发现、早期干预，慢排管理的前景比较乐观。但在临床诊疗中，患者的家长往往更关注移植后短期并发症和原发疾病情况，如移植后的血象恢复、感染、白血病的复发等，容易忽视移植后的慢性排异反应。因此，我常和患者家属说，在移植后的五年内发生任何症状应该第一时间咨询移植医生，以辨别是否是移植后的排异反应。”近日，苏州大学附属儿童医院血液科主任胡绍燕教授介绍。

慢性移植物抗宿主病早期症状并不明显，且cGVHD患者在术后管理中更多聚焦于移植的原发病，往往容易忽视并发症症状，有50%的cGVHD患者在诊断时已是中至重度。早筛早诊早治是cGVHD管理的“黄金准则”，尽早识别如cGVHD等并发症症状，抓住疾病早期阶段这一黄金治疗期，及早应对纤维化问题，帮助患者预防、延缓甚至阻止疾病进展。

对于青少年患者来说，无法早期诊断治疗、长期得不到缓解的病情不仅危害孩子的成长发育，更会对孩子的学业、心理健康等带来极大伤害。目前cGVHD的“根源问题”也是核心治疗难点在于“受累器官”纤维化。

对此，胡绍燕教授表示，cGVHD的治疗目标一方面需要建立免疫耐受以维持免疫稳态，进而有效预防、减少纤维化进程，另一方面对于已经发生纤维化的组织和器官，希望能够有效地逆转纤维化。而相较于成人患者，青少年尚处于生长发育期，对于治疗方案不仅需要恢复免疫稳态和逆转纤维化，还需要充分考虑安全性，不然会影响免疫功能和成长发育，甚至还会增加感染和复发的风险。

胡绍燕教授谈道：“传统的治疗理念上，抗排异需要抑制患者的免疫功能，来达到控制排异的效果。但慢性移植物抗宿主病的治疗是一个长期管理的过程，管理周期需要长达5-10年。在此期间，医生必须加强监测力度，保证药物疗效的同时，尽可能将副作用控制在可控范围之内。因此能恢复免疫平衡和逆转纤维化的创新疗法有很强的临床价值。”

cGVHD是患者移植后的第二道难关，ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔等创新治疗药物的出现，cGVHD的治疗也步入“双管齐下”的时代。同时，国家医保局于12月9日举办了2024年国家医保药品目录解读活动，重点列举了9个具有代表性的品种。医保目录新增创新药品普遍具有临床价值大、创新程度高、价格合理、填补空白等特征，ROCK2抑制剂作为其中代表之一，其创新价值伴随纳入医保并正式落地，将惠及更多慢性排异患者。

然而我国异基因造血干细胞移植仍面临着血液科医生移植后并发症处理能力有限，患者长期管理意识薄弱，且地域分散、移植中心发展不均等未尽之需，因此，加强异基因造血干细胞移植术后全程规范化管理同样重要。

对此，胡绍燕教授强调：“血液移植的医生应该像患者的家长一样，做好患者移植后的全程管理。在此过程中，不仅医生，连同参与移植的护理人员也应强化移植后的排异管理理念。此外，青少年患者的家长也要转变只聚焦疾病本身的观念，多关注移植后的并发症，增加与孩子的互动。青少年患者要学会正视自己的病情，坚定治疗的信心，移植后密切关注自身器官的状况，尽早发现、尽早治疗，将来都能获得较好的恢复效果。”（杨岚）