近日，中国血液病专科联盟“血液移植高峰论坛”暨“How I Treat”血液病规范化诊治研讨会在天津举办。本次论坛汇聚了国内外众多血液病领域的权威专家学者，聚焦中国造血干细胞移植的挑战与应对，旨在为我国造血干细胞移植高质量、高水平发展注入新动力。

中华医学会血液学分会主任委员，华中科技大学血液病学研究所所长胡豫表示，近年来，我国造血干细胞移植事业实现了持续发展，无论从移植量还是技术水平都已达到全球先进水准。在患者需求和产业创新发展的双重推动下，造血干细胞移植创新化、规范化、均质化发展势在必行。

作为恶性血液病的潜在治愈手段，异基因造血干细胞移植为诸多患者开启了生存希望。近年来，随着移植技术的进步，移植后长期生存的人数持续增加。数据显示，2023年，我国完成allo-HSCT共14,952例，平均年增长率达10％。然而，随着异基因造血干细胞移植飞速发展，术后常见并发症管理问题也日渐凸显。30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后存在发生慢性移植物抗宿主病（cGVHD），即俗称的慢性排异风险，会累及皮肤、指甲、口腔等多个组织和器，严重影响患者生活质量。

胡豫指出，在异基因造血干细胞移植成功率、患者生存率显著提升的阶段，术后慢性排异和原发疾病如白血病的术后管理成为两大新兴的关键问题，这需要全流程管理体系的建设与完善，推动治疗目标的持续达成。面对目前区域间诊疗水平差异、标准不统一等问题，亟需推动规范化的管理体系，并通过区域间的学术交流与实践示范，建立起全国性的规范管理网络。同时，在技术革新与疗法创新的当下，全流程管理与创新方案的高效融合有利于推动cGVHD免疫稳态和逆转纤维化两大治疗目标的同时达成。

本次论坛上，围绕cGVHD这一术后核心并发症，各位专家学者就cGVHD当前治疗挑战、治疗策略以及治疗创新进展与临床实践进行深入探讨。胡豫认为，cGVHD构建“早筛、早诊、早治”的“三早”管理是关键的第一步。在治疗层面，尽早建立免疫耐受以维持免疫稳态尤为关键，既能治疗cGVHD，又能降低原发肿瘤的复发几率，实现双重获益。

目前超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。现有二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等传统药物，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等靶向药物。胡豫表示，ROCK2抑制剂通过恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制，有助于双重治疗目标的达成。2024年12月，ROCK2抑制剂被纳入国家医保药品目录，进一步扩大了创新药的价值，为全国患者带来更多获益。（秦云）