提高罕见病患者救治水平对于中国式现代化建设意义重大。建议——
一、 在“重大新药创制”科技重大专项中单列罕见病药物研发专题,实施市场独占期和税收优惠等政策,全链条支持罕见病药物创新研发。
二、 加快罕见病立法,明确罕见病法定定义,对获得全球多中心临床研究数据并已在境外获批的药物给予临时上市许可。
三、 建立罕见病药物医保准入评估机制,进一步完善普惠型商业健康保险,建立罕见病药物保障专项基金。
四、 推广罕见病药物单独管理、优先挂网等政策,对医保目录内的罕见病药物依照“国谈药”实施“双通道”管理。