特发性多中心型Castleman病（iMCD）是一种罕见的血液系统疾病，临床特征包括全身多发淋巴结肿大、全身炎症症状、多克隆淋巴增生和多器官功能障碍，给患者的生存和生活带来了巨大挑战。iMCD主要由细胞因子风暴驱动，白细胞介素-6（IL-6）是关键驱动因子。近期，中国医学科学院北京协和医院血液内科研究团队在Annals of Hematology发表了一项关于司妥昔单抗治疗iMCD的首个中国真实世界研究，结果显示抗IL-6单抗（司妥昔单抗）单药及联合BCD方案（硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松）治疗，12周时总体缓解率（症状和生化缓解）达91%。这项研究为iMCD患者，尤其是重型患者，带来了新的治疗希望。

靶向IL-6药物司妥昔单抗是目前唯一经过随机对照临床试验验证，对Castleman病治疗有效的药物，且在6年长期延展研究中，97%的患者在最后一次评估时呈疾病控制状态，且研究中无死亡事件报告。

司妥昔单抗在中国上市应用前，北京协和医院研究团队前瞻性地探索了BCD（硼替佐米-环磷酰胺-地塞米松）治疗方案在iMCD中的疗效。司妥昔单抗在我国获批上市后，北京协和医院研究团队开展了这项回顾性研究，评估了司妥昔单抗在中国iMCD患者中的疗效与安全性，并探索了司妥昔单抗联合BCD方案治疗重型iMCD患者的结果。

这项研究为单中心回顾性队列研究，连续纳入了2022年7月至2024年3月在北京协和医院接受司妥昔单抗治疗的iMCD患者。治疗方案包括司妥昔单抗单药治疗及联合BCD方案治疗，多数患者接受每3周1次治疗，部分重型患者在治疗初期接受每周1次给药。研究终点为治疗第3、6、9、12周的总体有效率及治疗期间的不良事件。

研究结果显示，在43例接受司妥昔单抗治疗的患者中，男女性别比例相当，其中20例是重型患者，12例是iMCD-TAFRO亚型患者。25例患者接受了司妥昔单抗单药（联合或不联合糖皮质激素）治疗，18例接受了司妥昔单抗联合BCD方案治疗。共有31名患者接受含司妥昔单抗的方案作为一线治疗。治疗第3周的总体缓解率（ORR）为59%；第12周ORR增至91%，其中CR率54%。接受司妥昔单抗联合BCD方案治疗的18例患者均为iMCD重型患者，第3周的ORR为50%，第12周时提升至100%。

单因素Logistic分析显示，以司妥昔单抗为一线治疗的患者，相比于接受后线治疗的患者，有更好的治疗反应。

在安全性方面，司妥昔单抗展现出良好的耐受性。3例患者发生皮肤相关不良事件，1例发生关节肿胀，均为自限性，无需特殊治疗即缓解。此外，一例接受司妥昔单抗联合BCD治疗的iMCD TAFRO患者发生了肺炎，经抗生素、抗真菌治疗及氧疗后缓解，并恢复了司妥昔单抗联合BCD治疗，临床症状持续改善，生化反应持续良好。

这项国内首个关于司妥昔单抗的回顾性真实世界研究证实，司妥昔单抗在中国iMCD患者中展示出显著的疗效与安全性。对于重型iMCD患者，司妥昔单抗联合BCD方案也可取得较好的疗效。

北京协和医院教授、血液内科主任医师李剑认为，iMCD是一种可致命的罕见病，多项国内外指南共识推荐司妥昔单抗作为iMCD一线治疗药物（中国Castleman病诊断与治疗指南、国际Castleman病协作组CDCN共识、CSCO指南、NCCN指南等）。既往全球范围真实世界研究中司妥昔单抗在iMCD 总体缓解率为64%-76%（美国、韩国和波兰）。随着司妥昔单抗在我国上市，iMCD的治疗在我国也开启了靶向治疗的新时代。这项首个司妥昔单抗在中国iMCD人群的真实世界研究中，患者接受含司妥昔单抗方案治疗总体缓解率91%，高于既往II期研究及国外真实世界研究。这项研究为司妥昔单抗治疗iMCD再次提供了强有力的证据支持，司妥昔单抗单药及联合BCD方案为患者带来了良好的疗效。随着该药物被纳入医保，司妥昔单抗为更多iMCD患者带来了更好的生存预后，改善了患者的生活质量。

北京协和医院教授、血液内科副主任张路认为，这项真实世界研究进一步验证了司妥昔单抗在中国iMCD患者中的有效性和安全性，患者经含司妥昔单抗方案治疗12周时总体缓解率91%，其中重型患者采用司妥昔单抗联合BCD实现100%缓解；在高缓解率的同时，还观察到在12周治疗期内，以司妥昔单抗为基础的治疗缓解率逐渐升高。研究同时发现，接受司妥昔单抗一线治疗的患者相比于后线治疗者疗效更好，体现了司妥昔单抗作为一线治疗的重要性。