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移植物抗宿主病日|专家:慢性排异需要长期规范化治疗

2026年02月14日 13:44  |  作者:杨岚  |  来源:人民政协网 分享到: 

人民政协网北京2月14日电(记者 杨岚)每年的2月17日是移植物抗宿主病日。移植物抗宿主病(GVHD)作为异基因造血干细胞移植术后常见并发症之一,是患者康复过程中原发疾病之后的“第二道坎”。其中,慢性移植物抗宿主病(cGVHD)俗称“慢排”,其发生率高达30%-70%,若未能及时进行规范防治,将严重影响患者移植后的生存时间和生命质量。

作为高危急性髓系白血病患者,王兰的抗疾之路历经波折。就在她进行了异基因造血干细胞移植准备迎接来之不易的新生活时,“慢排”这个隐形杀手已悄然来袭。她先后出现了皮排和口排,但好在干预及时,症状得以好转,并在一个多月后办理了出院手续。在出院后的半年里,王兰先是出现了肠排,连续26天不能进食,甚至没有力气下床。

潍坊市人民医院血液内科主任王宝宏回忆起王兰的病情时说道:“慢性排异是造血干细胞移植后最常见的并发症之一,主要累及皮肤、指甲、口腔、眼睛、胃肠道、肝脏、生殖器、关节筋膜和骨关节等,可以是单一或多个组织和器官,严重影响患者的生活质量。同时,慢排也是异基因造血干细胞移植两年以上晚期非复发性死亡的首要原因。”

更令人揪心的是,慢排的进展具有隐匿性和迷惑性,早期症状容易被忽视,但一旦延误治疗就可能引发纤维化导致的严重后果。王宝宏介绍:“异基因造血干细胞移植术后,患者常常会面临两大挑战,即慢性排异和原发血液系统疾病的复发问题。其中,慢性排异是越早管理获益越大的疾病,需要早筛、早诊、早治,这就要求有经验的医师及时发现病人的症状、体征,考虑发生慢性排异的可能性。第二个重点是抗炎和预防纤维化进展,我们要降低纤维化这一特征性病理进展带来的组织损伤和器官功能障碍的风险。同时,重塑并维持免疫稳态也十分重要,其价值主要在于控制慢性排异的同时能保留关键的移植物抗白血病效应,从而降低原发肿瘤的复发风险。”

另一个挑战在治疗层面,超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后,仍需二线或更后线的治疗,患者对于针对性的创新疗法存在较大需求。初始治疗未能达成治疗目标,一般4-8周一线治疗无效后就要考虑开始使用二线治疗方案,以降低疾病复发与进展风险。王兰的病情也印证了这一点,她在初始治疗后,症状均未得到有效控制,病情仍在进展,多种排异加身,身体如同盐碱化的土地不断恶化,不仅生存质量持续下降,整个家庭的生活质量也是直线下滑,家人操碎了心,同时也面临着非常大的经济压力。

就在治疗陷入僵局时,慢性排异创新疗法的突破给了王兰和家属新的希望。“使用第一个月后,患者的病情就没有再加重,这让我们看到了曙光。”王宝宏教授介绍:“2025年《CSCO造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南》将ROCK2抑制剂、甲氨蝶呤等列为cGVHD二线治疗的I级推荐。其创新性在于抗炎和预防、逆转纤维化的机制,并且可重塑、维持免疫稳态。目前部分创新疗法,如ROCK2抑制剂也已被纳入医保目录并落地,更提高了患者长期治疗的依从性,更好地帮助他们规范化管理。”

王宝宏教授对此进行了形象比喻:“不同于急性排异,慢性排异治疗起来需要长期规范化。发生慢排之后,患者的身体就像从一块正常的土地变成了一块盐碱地,如果想要重新把身体培育成良田,需要付出足够的时间和耐心,要做好打持久战的准备,坚持长期治疗、长期随访,不能因暂时好转而中断治疗。在创新疗法和规范化管理下,治疗应以两年为初始目标,并定期进行一到两个月或两到三个月的随访,根据检测结果对治疗方案进行个性化调整。如果不持续进行管理,还可能再度诱发慢排,甚至面临器官功能衰竭的风险。”

如今坚持21个月规范管理的王兰,病情早已好转,摆脱了喘憋的困扰,活动耐量也明显增加,走路与正常人无异,还能四处旅游,重新焕发活力,重拾了久违的生活乐趣。

同时,王宝宏教授表示:“假如我们从患者视角换位思考,都会希望治疗是快而有效的,病情能够尽快得到显著改善。所以我们的医务工作者要和患者做好充分的沟通,用成功病例总结经验并作为示范,让患者认识到疾病的治疗是需要持续的过程,并不是一蹴而就的,从而帮助他们树立抗击疾病的信心。”

在移植物抗宿主病日来临之际,王宝宏教授谈道:“慢性排异的管理关键在于‘早’,早期识别、早期诊断、早期治疗能有效降低重症概率;而长期规范的治疗与疾病管理,是打赢这场持久战的核心。随着治疗手段的不断丰富,即便是中重度的患者,也能通过长期规范的治疗,实现病情的有效缓解,逐步回归正常生活。”


编辑:钱子钰