人民政协网北京5月28日电（记者 杨岚）“重症肌无力作为常见的神经免疫性罕见病，在我国患病人群基数较大，高发于40岁左右成人，女性略多，儿童青少年亦可发病。儿童患者以眼肌型为主，成人全身型比例更高，成人自发缓解率低，需尽早规范干预。”近日，重症肌无力创新诊疗学术交流会在北京举办，中国罕见病联盟MG协作组成员、郑州大学第一附属医院北院区神经免疫科主任张锐教授围绕重症肌无力创新诊疗、疾病筛查与慢病管理等方面进行解读。

张锐介绍，当前重症肌无力传统治疗体系已相对成熟，急性期治疗主要依靠激素、丙球、血浆置换三大手段，但三者均存在明显局限。激素在急性期使用可能引发一过性症状加重，甚至诱发肌无力危象；血浆置换需进行深静脉置管，不仅血源获取较为困难，还易引发过敏、血管血栓等问题；丙球安全性相对更高，但存在起效较慢、血栓风险等不足。

“维持期治疗同样面临挑战。”张锐谈道，长期使用激素易引发骨质疏松、肥胖、代谢紊乱、类固醇肌病等不良反应，儿童患者还可能面临生长发育受损的不可逆影响。“传统非激素免疫抑制剂虽种类较多，但普遍起效缓慢，部分药物需数月甚至一年才能见效，且存在肝肾损伤、骨髓抑制等副作用。即便严格规范用药，仍有约20%-30%患者无法获得有效控制，临床亟须更安全、高效、便捷的治疗选择。”

张锐介绍，近年来，在重症肌无力创新诊疗方面，小分子C5补体抑制剂展现出突破性价值。该抑制剂一周左右即可快速起效，具备良好的联合使用兼容性，能让急性加重期患者症状得到早期、迅速改善，部分患者应答良好；在患者处于危象前期、出现吞咽困难、抬头无力等症状时，可及时阻断病情进展，避免发展为呼吸危象，帮助患者尽快实现疾病缓解，降低重症风险。同时，相较于传统静脉输注生物制剂，小分子C5补体抑制剂可居家自行注射，将显著提升长期治疗依从性与患者生活质量。

针对大众关心的筛查问题，张锐提醒，重症肌无力易误诊，重要识别特征是晨轻暮重、症状波动、疲劳后加重。若出现眼睑下垂、视物重影、肢体无力、咀嚼费力、活动后易疲劳等表现，应及时到神经内科就诊，避免当作眼科疾病或普通疲劳延误诊治。

作为需长期管理的慢性病，张锐强调，患者应坚持长程规范管理，定期复诊评估ADL评分，建议每周自测，评分上升需及时就医；使用传统药物者定期查血，监测肝肾功能、血常规、血药浓度等指标，严控副作用风险，实现疾病长期稳定控制。