人民政协网7月10日电 7月8日，阿斯利康与 Ionis 公司联合研发的万诺维（通用名：依普隆特生钠注射液）在国内正式上市。这款药物在2025年12月凭借NEURO-TTRansform三期临床试验的阳性结果通过国内审批，适用于成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病，也就是ATTRv-PN患者。

ATTRv-PN是一种会造成残疾、危及生命的疾病，主要损伤人体外周神经。患病后患者神经功能会快速变差，行动能力不断下降，数年内就可能残疾甚至死亡。在国内，这种疾病的确诊存在很大困难，普通民众和医护人员对它了解不多，加上发病表现和很多常见病症相似，患者从症状出现到明确诊断平均延误3至4年。延误确诊会带来严重后果，不仅会大幅降低治疗效果，还会显著缩短患者生存期。

NEURO-TTRansform三期临床研究结果显示，在66周的观察期中，和外部安慰剂组的患者相比，使用依普隆特生钠治疗的患者，血清转甲状腺素蛋白（TTR）浓度和以改良版周围神经损伤评分+7（mNIS+7）评估的神经病变损害这两项核心观察指标都表现出一致且持续的临床获益；同时，在以Norfolk糖尿病神经病变生活质量问卷（Norfolk QoL-DN）评估的生活质量这一关键次要考察指标上，患者的生活质量也得到了持续的好转。该临床试验的阳性结果已发表于《美国医学会杂志》（JAMA），数据显示，治疗35周、66周、85周时，不同患者人群均显示出获益。

北京协和医院院长、EPIC-ATTR中国首席研究者张抒扬教授表示：“长期以来，国内ATTRv-PN患者饱受各类神经症状困扰，生活质量显著下降，但临床治疗选择十分有限。依普隆特生钠的上市，打破了这一局面，为患者提供了全新的治疗选择。该药每月仅需用药一次，使用便捷，更易保障长期治疗依从性；同时其在改善神经功能上的疗效已得到临床验证，能够切实帮助患者阻止疾病进展，维持独立生活的能力，提升生活质量。”

目前依普隆特生钠还在开展 CARDIO-TTRansform三期临床试验，这项试验用来验证该药物治疗成人转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的效果，也是目前针对ATTR-CM规模最大的临床试验，参与患者超过1400名。（田静）