人民政协网北京7月22日电（记者 杨岚）血友病是一种Ⅹ染色体连锁的隐性遗传出血性疾病，规范化诊疗是当前降低血友病致残率、提升患者生活质量的关键。在近日举办的“让生命不再脆弱——汇聚微光，点亮生命”白求恩血液健康加油站项目成果回顾分享活动上，与会专家表示，需加强血友病中心的建设、打造多学科协作团队，同时呼吁将成人规律替代治疗进一步纳入医保范围，提升成人患者的治疗效果和生活质量，让规范治疗惠及每一位患者。

血友病已被纳入我国《第一批罕见病目录》，《血友病A诊疗指南（2022年版）》数据显示，我国血友病的患病率为2.73/10万人口，血友病A占80%-85%；高达83%的成年患者正承受着各类合并症的折磨，其中，患者关节残疾发生率高达77.7%。

随着医疗技术进步和社会关注度提升，血友病患者的治疗效果与生活质量有所改善。同时，西安交通大学第二附属医院李浩鹏教授表示，当前，血友病的治疗已迈入“功能保护导向”时代，血友病临床治疗理念正从“被动应对”向“主动管理”转变。“规律替代治疗”是临床常规治疗的基石。临床普及前沿的治疗方法与理念，积极为患者提供安全有效的替代治疗方案。

白求恩公益基金会理事兼执行秘书长徐洁则介绍，现实中，仍存在大量患者因疾病认知不足、未能及时开展规范干预，最终发生肢体残疾，让无数患者在成长中面临巨大挑战。

“规范治疗可缓解疼痛、延缓关节损伤，改善行动能力，降低手术需求，最终能够让血友病患者与健康人享有一样的生活质量，回归社会。”北京大学人民医院郭杨教授建议，通过建立血友病分级诊疗体系，让患者得到及时且规范的诊疗；建立血友病多学科合作团队，为患者提供全方位综合关怀及长期随访管理。

首都医科大学附属北京儿童医院吴润晖教授认为，全国血友病诊疗体系逐步完善，重型患者确诊后无需等待出血，应即刻开展规范规律替代治疗。早期干预可规避颅内出血、反复关节损伤带来的致残致死风险，坚持全程标准化预防，能大幅改善患儿状态，让其正常成长、融入日常生活。

与会嘉宾一致认为，疾病认知的普及、诊疗体系的建设、医保政策的完善、国产药物的创新缺一不可；唯有携手并进，才能真正打通规范化诊疗落地“最后一公里”。

此外，此次公益活动中，患者代表们通过诗朗诵、脱口秀等形式，分享了他们在对抗疾病的真实经历。