久久公益节期间，“有力人生不将就” 重症肌无力医患深度交流会在广州举行。本次活动由广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会发起，再鼎医药公益支持，临床专家、患者代表、公益及产业界人士齐聚一堂，共话重症肌无力治疗目标升级、创新疗法可及性与长期规范化管理。

会上，冯慧宇、罗苏珊、江其龙等神经免疫领域临床专家表示，我国重症肌无力诊疗工具、循证证据与理念已基本和国际同步，多款创新治疗手段已在国内上市，部分纳入医保。但新型靶向治疗临床实际应用比例仍然偏低，多数患者依旧依靠传统方案治疗，创新疗法带来的患者获益尚未充分释放。专家表示，当下诊疗的核心挑战，已经从 “有无新药可用”，转变为如何把握时机选用合适方案，帮助患者长期维持良好状态。

重症肌无力属于自身免疫性神经肌肉疾病，全身型重症肌无力被列入我国第一批罕见病目录，患者易出现眼睑下垂、吞咽困难、四肢无力，严重时可发生肌无力危象。随着临床认知迭代，该病治疗目标已经从保命、控制危象，升级为疗效与安全兼顾的 “双达标”，这也被写入《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025 版）》。

冯慧宇表示，治疗不能满足于 “比之前好一点”，要力争实现 “早期双达标”，并做好随访实现 “持续双达标”，把药物进步转化为患者生活质量的改善。罗苏珊介绍，达标之后的长期维持随访同样关键，可借助 MG‑ADL 量表居家开展病情自评，及时捕捉病情波动信号。江其龙提醒，不少患者抱着 “还能忍” 的心态忽视残留症状与药物副作用，应当如实向医生反馈身体与生活困扰，由医生评估是否优化治疗方案，切勿自行调药、停药。

传统激素、免疫抑制剂虽可缓解症状，但存在副作用突出的短板。靶向生物制剂的出现，为患者早期、长期达标提供新路径。《中国重症肌无力患者健康报告》显示，国内新型靶向药物使用率整体依旧偏低，受疾病认知、医疗资源、治疗成本等多重现实因素制约。

活动现场，患者代表分享自身抗病与回归生活的经历。公益机构代表曾晓菁表示，希望通过医患交流平台，让社会看见罕见病患者对高质量生活的诉求。企业代表刘菁称，将持续提升创新疗法可及性，联合多方推进患者教育与科普，助力更多患者实现 “有力人生”。