成骨不全症、黏多糖、血友病、结节性硬化症、白化病……对于公众而言，这些词语闻所未闻，但对于当事人来说，确实则如弃之不去的包袱。据媒体报道，清远市人民医院每个专科里大约有一至两名罕见病患者，他们很难享受到正常疾病一样的治疗，更需要社会的关怀和救助。

罕见病，顾名思义就是指患病率很低、很少见的疾病。我国目前有1000万-1500万的罕见病患者，这些病人不但要忍受疾病折磨，还要面对各种压力：无药医治的困境、没钱可治的无奈、社会保障的缺失以及周围人的歧视，以致钟南山称他们为“弱势中的弱势”。

由于罕见病群体较小，相关研究也少，很少有企业愿意去研制治疗罕见病的药物，“无利可图”导致药厂和医疗机构没有开发治疗方法和药物的经济动力；即使研制出对症药品，由于患者市场较小，其价格也是高得惊人，绝非患者所能承受。所以无药治、没钱医是国内的罕见病患者面临的最大难题。

目前，大多数罕见病还没有治疗方法，比如结节性硬化症，国内是无药可治的，目前只能通过慈善组织捐赠国外进口的雷帕霉素给患者进行外用，取得的效果还不错。虽然国内也有雷帕霉素，但是其在国内通过临床安检的适应症不包含罕见病，医生给病人开是违法的，只能通过慈善组织捐赠分发给各医院使用。

此外，清远目前暂无针对各项罕见病的民间协会或公益组织，罕见病患者难以找到互助互扶的团体。针对罕见病的投入，也几乎为零。罕见病患者，无疑被“边缘化”了，不管是现有治疗还是疾病研究，罕见病患者确实难以引起瞩目。

更为关键的是，在社会保障这块，清远没有针对罕见病设立的特殊医保。罕见病患者以个体出现时，根据各个病种不同、患病程度不同，申请大病医保走普通大病的流程。比如，有些罕见病必须要用进口药，花费很大，而由于进口药都不能享受医保，患者的治疗费用基本上都是自己承担，不少家庭贫困的患者就由于没有经济能力承担昂贵的医药费用而停止了治疗。

与其他疾病不同，罕见病患者的疾病一般都是终生伴随，由于国内药物药效有限，患者不得不采用进口药，却要面临报销困难的尴尬。笔者认为，清远医保政策不妨效仿上海、浙江等地适度进行调整，对罕见病患者多些关怀，允许进口药享受报销政策，尊重患者的基本生存权和健康权。