儿童作为一个特殊的群体,身体器官和生理功能尚未发育成熟,在药品的使用上与成人有很大的差别。我国现有0~14岁儿童2.26亿，占全国总人口的16.5%。党的十八届五中全会决定全面放开二孩生育后，根据国家卫计委的预测，我国每年新增的出生人口平均300万，儿童人口占比有望进一步提高。我国现有的3500多种药品中，专供儿童使用的仅有60多种，占1.7%，而我国总患病人群中患病儿童人口占19.3%。我国共有6000多家制药企业，仅10多家制药企业专门生产儿童用药，占0.2%；产品中涵盖儿童药品的制药企业也只有30多家，占0.5%。我国专门为儿童生产的药品不足5%，90%的药品没有“儿童版”。

我国儿童用药普遍以成人药品来代替，将成人剂量进行调整，类似于“小儿慎用或酌减”、“谨遵医嘱”等描述广泛存在于药品说明书中，加大了儿童用药的风险，儿童用药中有一半左右存在超量问题。我国儿童用药不良反应率为12.9%，为成人的2倍，新生儿高达24.4%，为成人的4倍。7岁以下儿童因不合理使用抗生素造成耳聋的数量多达30万，占聋哑儿童总数的30%~40%，而发达国家因不合理使用抗生素造成耳聋的比例不到1%。造成我国儿童用药难的主要原因为：

一是儿童用药法律法规缺位。我国现行的《药品管理法》、《药品注册管理办法》等药品管理法律法规，均没有针对具有特殊性的儿童药品进行特殊规定，导致了我国儿童药品的注册和监管无专门的法律法规可依。

二是儿童用药的监管不健全。现有的监管体系中没有对儿童药品的研发生产设立专门的监管部门。针对儿童用药的不良反应监测和上市后评价体系不完善，在药品定价、采购方面也没有对儿童药品的特殊政策支持。

三是制药企业研发生产积极性不高。虽然我国儿童用药的需求逐年增加，但儿童药品的研发生产要求高、周期长、成本高、利润薄、儿童专用剂型药品市场小且需求不稳定，制药企业对儿童药品研发生产的积极性不高。

四是儿童药品临床试验难度大。我国儿童大多数为独生子女，且缺乏临床试验受试者的保障机制，绝大多数父母不愿意将孩子作为临床受试者。儿童药品临床试验风险过大，导致临床试验机构及参与临床试验的医生不积极。

破解我国两亿多儿童用药难、规范儿童用药已经迫在眉睫。为此，提出以下建议。

第一，建立和完善儿童用药法律法规。加快推动我国儿童用药法律法规的建立和完善，在现有的监管体系中设置专门的监管部门，加强对儿童药品研发生产的监管。参照欧美的做法，授权食药监部门要求已批准和未批准的成人药品进行儿童适应症的评估，以证明该药品在各个年龄段儿童群体中的安全性和有效性。在食药监部门成立专门的机构，负责儿童药品的伦理和上市后的安全性问题。

第二，建立支持儿童用药研发生产的激励机制。进一步落实《关于保障儿童用药的若干意见》中对制药企业研发生产儿童药品的激励政策。借鉴美国的做法，给予新研发的儿童药品相应期限的“市场独占权”，让其利益获得最大化的保障。健全完善儿童用药研究特别是儿童用药临床研究方面的指导原则和指南，明确儿童用药研究技术要求和标准，促进临床、研发和生产等各个环节的结合。在儿童用药研究中，审评部门应设立鼓励研发的儿童药品的“儿科优先目录”，对儿童用药的临床试验和上市前审评进行单独管理，建立儿童用药快速审批程序。对专门致力于儿童用药研发生产的制药企业，鼓励对多个儿童专用品种捆绑式申报，进行优先集中审批。在儿童用药方面，加强儿童药品疗效的观察、安全性检测、不良反应信息的收集和分析、健康风险评估，建立信息的发布机制、风险防范和处理机制，建立短缺药品监测机制，完善儿童药品储备制度。

第三，加大财政资金支持儿童用药研发生产的力度。设立儿童用药专项研发基金，支持高等院校、科研机构、制药企业成立专门的儿童用药研发中心和实验室，优先将儿童专用药品研发纳入国家重大新药创制计划，加大儿童用药研究经费的投入，破解我国儿童药品研发生产的瓶颈。加大财政资金支持儿童药品临床试验基地、儿童药品不良反应监测中心和儿童用药评估系统建设的力度，支持现有的儿童药品制药企业开展产品升级，促进高等院校、科研机构、制药企业的儿童药品研发成果尽快转化，推动研发生产的儿童药品尽早投入市场。

第四，加快推进儿童药品的临床应用。建立全国儿童药品临床试验协作网络，通过全国儿童专科医院和各大医院儿科参与的临床试验，为儿科新药参数补充更多的循证医学数据。建立全国儿童药品不良反应监测中心，分析研究儿童尤其是新生儿药品的不良反应数据，实现数据的全国共享。建立儿童药品的评估系统，鼓励企业通过改进利用现有药品资源，使之成为对儿童具有疗效和安全性的儿童用药。建立儿童药品注册、审评、审批绿色通道，为药品企业的儿童药品研发生产提供政策指导，加快推进儿童药品的临床应用。

儿童健康代表着国家的医疗卫生水平，关系到我国的人口素质和社会和谐。儿童专用药品的研发生产是一个极具社会价值的事业，破解我国两亿多儿童用药难，需要用好政府“看得见的手”和市场“看不见的手”。

（作者：民建海南省委会主委）