日前在广西柳州举行的第二届中国地中海贫血患儿大会上，国内多家民间慈善组织和知名医疗专家呼吁，我国宜推动对地中海贫血患者的规范化输血、排铁治疗，并为地贫家庭医疗费用“减负”，防止更多家庭因病致贫。

“如果不规范治疗，他很难活过10岁”

5月14日，广西柳州，第二届中国地中海贫血患儿大会现场。

“这个孩子如果不进行积极治疗，最多只能再存活两三年……”北京师范大学中国公益研究院的研究员葛均泊忧心忡忡地说。

顺着葛均泊的目光看去，一个看上去只有4岁左右的小男孩正安静乖巧地坐在会场的一个角落里，纯净的眼睛里带着几分让人心疼的胆怯和迷茫。

小男孩名叫宁子良，实际年龄已经6岁。他来自南宁市邕宁区一个偏远的小村。家中4口人，50多岁的父亲患有严重的颈椎病，基本丧失劳动能力，全家靠着母亲种几亩薄田维持生活。

更为不幸的是，小子良是一名地中海贫血患者。

地中海贫血（简称“地贫”）是一种溶血性贫血疾病，可遗传，因高发于地中海沿岸和东南亚国家而得名。

如果得不到有效救治，“地贫”患儿们往往会早早夭折，他们的童年就在等待死亡的痛苦中慢慢消逝。

不久前刚刚完成《中国地中海贫血蓝皮书》的葛均泊告诉记者，这一病症主要发生在我国广东、广西、四川和湖南等长江以南地区。在广东、广西两省区最严重，两省区地中海贫血基因缺陷发生率高达10%及20%。

世界卫生组织2011年的报告估计，全世界近5%的健康人口携带有地中海贫血的潜在基因。据不完全统计，我国重型和中间型“地贫”患者大约有30万人。输血治疗和去铁治疗是“地贫”患者最重要的常规手段，而根治的方法则是造血干细胞移植。

《中国地中海贫血蓝皮书》的调研结果显示，“地贫”患者治疗费用很高，许多患者月均输血费用超1700元、去铁费用超3300元。根据调查，70%的“地贫”患者父母以务农或外出务工为主要收入，约90%的“地贫”患者家庭都面临因病致贫风险。

与此同时，“地贫”治疗费报销比例较低，难以对患者家庭形成有效支持。

在宁子良身上，问题显得更为突出。

由于家庭本身就贫困，为了给他治病，已经负债5万多元。由于经济困难在过去的两年中，小子良只开过三次去铁药。与其他进行正规治疗的患儿相比，宁子良的脸色明显要黑许多。葛均泊说，这是因为没有进行去铁治疗，铁元素在体内堆积所致。

“如果不马上开始规范治疗，小子良很难活过10岁……”葛均泊向记者强调。

“患上了，基本上就会因病致贫”

“像宁子良这样的患者，需要每月输血、终生输血、终生去铁。如果规范地进行输血、去铁治疗，可以活到60～70岁，甚至还可以生育健康的孩子。治疗如若跟不上，‘地贫’患儿会很快死于心力衰竭、肝纤维化、感染等并发症。”解放军三○三医院血液科主任张新华告诉记者。

作为国内顶尖的“地贫”治疗和研究专家，张新华对于我国“地贫”患者的治疗现状颇为担忧。

据了解，预防“地贫”患儿出生，主要通过婚检、孕前检查和产前诊断三级预防手段。在广东、广西等高发区，已将“地贫”列入常规检查。

目前“地贫”已经引起政府部门的高度重视。据记者了解，在一些地方，由于措施得当，已经很少再出现5岁以下的新增患者。

“但是，患者的存量还是巨大的。”张新华表示，此外在国内很多散发地区，存在产妇自身缺乏防范意识，部分医生、护士也缺乏相关知识更新等问题，仍不断有新增“地贫”患者出现。

据《中国地中海贫血蓝皮书》的统计，目前我国共有重型和中间型“地贫”患者30万人。这个数字看上去不是特别大，但是，“地贫”基因携带者按推算应该高达3000万人。

“若夫妻双方都是“地贫”基因携带者，后代就有1/4的概率是重型‘地贫’患者，1/2的概率是‘地贫’基因携带者。”张新华告诉记者，“地贫”治疗有两种选择，一是输血替代治疗，即终生输血和使用去铁剂，年均治疗费用最少需要6万元；二是移植治疗(造血干细胞移植、脐带血移植)。

“这是目前唯一能够根治‘地贫’的方法，平均医疗费用40万元左右。所以这种病患上了，患儿家庭基本上就会因病致贫。”张新华说。一方面，高额的治疗费用，让许多患者家庭因病致贫、因病返贫。另一方面，却是相关保障和救助配套的缺乏。

根据《中国地中海贫血蓝皮书》的调研数据，“地贫”患者家庭收入水平在6万元及以下的，占比超过90%。有81%的“地贫”患者家庭认为医疗支出是最主要的支出，有78%的“地贫”患者家庭欠债。

值得注意的是，在“地贫”患者家庭类型中，低保家庭只占36%。有超过60%的“地贫”患者家庭并未被认定为困难群体。也就是说，他们很难获得相应医疗救助和生活救助。

此外在“地贫”高发区，许多患者面临着输血困难的窘境，有时甚至等半个月都输不上血。

“让国内的“地贫”患儿也能够快乐长大”

“地贫”患儿的救助，一直为社会和众多慈善组织关注推动。此次的第二届中国“地贫”患儿大会，就是2016年中央财政支持的“地中海贫血防治救助”试点项目。

在今年的全国两会上，也分别有全国人大代表和全国政协委员针对“地贫”患者的救助提出建议。

在此次第二届中国“地贫”患儿大会上，多名国内外知名专家对治疗方式进行了探讨。国内多家民间慈善组织呼吁，我国宜推动规范化输血、排铁治疗，并为“地贫”家庭医疗费用“减负”，防止更多家庭因病致贫。

经过与TIF（国际“地贫”联盟）以及相关专家的反复交流，大会主办方之一的北京天使妈妈慈善基金会宣布，天使妈妈决定以国际“地贫”中心的模式，摸索经验，依托国际“地贫”中心对孩子进行资助。

“天使妈妈推动‘地贫’的工作已经4年，2015年，已经共资助108个‘地贫’患儿完成了造血干细胞移植手术。”天使妈妈创始人邱莉莉告诉记者。

由于很多“地贫”患儿的家庭困难，甚至无法支付孩子常规输血排铁的治疗费用。为此，天使妈妈与国际“地贫”中心协商合作，希望依托国际“地贫”中心，对更多“地贫”患儿进行输血和排铁的治疗资助。

“此次将率先在广西资助大约66名患儿做输血和排铁方面的资助，另外，还将在一些地区与当地卫计委、医保部门、医院进行沟通，希望能在资助政策与救治等方面多管齐下，共同推动“地贫”家庭的救助工作。”邱莉莉说。

与此同时，由天使妈妈发起的中国“地贫”联盟还获得了国际“地贫”联盟的支持。

国际“地贫”联盟在全球80多个国家有成员单位，总部在地中海岛国塞浦路斯，是世界卫生组织的重要合作伙伴。

出席此次会议的国际“地贫”联盟总部的迈克尔博士表示，经过分子医学以及各个学科的发展，当前国际“地贫”联盟完全有能力在中国建立起优秀专家的需求中心。“一些病人的治疗在一些地区是不够的。”他说,“接下来我们将会在中国至少5个地区建设卓越医疗中心，把治疗“地贫”这种疾病专门的多学科医生集中起来，科学融合对病人进行综合治疗。”

“我们希望通过与国际‘地贫’联盟达成战略合作，借鉴国际组织的成功经验，建立国际‘地贫’中心，对‘地贫’患儿进行更有力资助。让我们一起努力，为了30万‘地贫’患者，更为了让国内的‘地贫’患儿能快乐长大，10岁、20岁、40岁、60岁……并像正常人一样恋爱、结婚、工作！”邱莉莉说。