中新网上海7月21日电(记者 陈静)再生障碍性贫血是一组由多种原因导致的骨髓衰竭性疾病，其病理机制极为复杂，治疗难度大。由于经济能力的限制，许多贫困家庭无力承担治疗费用，导致有治愈希望的孩子面临绝境。

上海21日启动“儿童再生障碍性贫血专项救助基金”，上海大慈基金会、上海市儿童健康基金会、新鸿基地产首批捐助50万元人民币，专项用于救助贫困的再生障碍性贫血患儿的移植治疗。

上海儿童医学中心血液肿瘤中心主任陈静教授21日告诉记者，再生障碍性贫血(简称“再障”)在中国的发病率约为百万分之三，是欧美国家发病率的2-3倍。重型再障往往起病急骤、常以急性重症感染、出血、贫血等为主要表现，病人多死于无法控制的感染或严重出血。这位专家说，儿童重型再障的发病率明显高于成人，异基因造血干细胞移植是再障治疗的一种有效方法。

陈静教授介绍，造血干细胞是一类人体骨髓中具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞，是所有造血细胞和免疫细胞的起源，它不仅可以分化成红细胞、白细胞和血小板，还可以跨系分化成其它器官的细胞。造血干细胞移植技术的发现和应用为人类战胜疾病带来新的希望。这项技术不仅可以救助许多血液系统疾病，如白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血等，还可以救助一些其它非造血系统疾病，如几乎所有的先天性免疫缺陷性疾病，以及一部分遗传代谢性疾病如粘多糖贮积症、戈谢病、肾上腺脑白质营养不良等。

陈静说，由于配型的限制和人体对于“非我”成份的主动排斥，以往，异基因造血干细胞移植存在着极大的风险。但近年来，随着相关配型技术的不断发展及抗排异药物的不断进步，异基因造血干细胞移植技术已取得了极大的进步并得到了广泛的临床应用。

儿童医学中心方面披露的统计数据显示，2000年1月1日起至2018年6月30日，该院共开展造血干细胞移植1217例，其中异基因造血干细胞移植1011例，自体移植206例。总体植入成功率为97%，所有异体移植病人5年总体生存率为65%，其中良性疾病5年总体生存率达83%。上海儿童医学中心血液肿瘤中心由此成为全国最大的儿童异基因造血干细胞移植中心之一，积累移植病例数居国内领先，病种也最为丰富。

当日，80组来自全国各地曾在儿中心成功接受造血干细胞移植治疗的患儿及其家庭回到上海“娘家”，进行移植后的长期随访，将为移植技术提供更多的科学参考，同时庆祝上海儿童医学中心异基因造血干细胞移植数突破1000例。

在活动现场，移植患儿终于见到了心心念念的救命恩人——造血干细胞供者。十多年来到全国二十多个骨髓库，为600多份生命的种子护航的、由医护人员组成的阳光护髓志愿者小队；八年来为800多位孩子寻找到供者的骨髓配型联络人田君，从孩子们手中接受了珍贵的“感谢状”。孩子们用自己的方式向医护人员表达感谢，一首康复患儿合唱的《感恩的心》令在场所有医护人员不禁热泪盈眶。(完)