ADM(无肌病型皮肌炎)是一种罕见但病死率极高的自身免疫病，好发于东亚人群。目前，国际上对ADM尚无公认的特效治疗手段。

上海交通大学医学院附属仁济医院19日披露，该院风湿科副主任、南院执行主任叶霜团队经过十多年不懈努力，创新性将用于类风湿关节炎治疗的药物——托法替布，用于ADM相关肺间质病变的治疗，获得成功。中国专家的研究成果为这一临床危重疾病救治提供了新方案。

据悉，国际知名医学杂志《新英格兰医学》在线发表了相关研究成果，引起业界广泛关注。

据仁济医院风湿科常务副主任吕良敬教授介绍，ADM患者发病后6个月死亡率可高达50%。该项目的主要研究者王晓栋医师指出：“如果风湿病中具有代表性的红斑狼疮如‘狼’的话，该病则似‘虎’。”王晓栋直言，对ADM患者，常规的免疫治疗效果不佳，临床迫切需要探索新的治疗手段以寻求突破。

据悉，托法替布在临床上被批准用于类风湿关节炎的治疗，具有良好的疗效。据透露，相关患者在托法替布治疗后6个月全部存活。这意味着，托法替布可显著控制早期ADM间质性肺炎的进展，并有效延长患者的生存期，治疗前景和安全性良好。

叶霜教授同时对记者表示，其团队的研究进展是解决该临床难题、跨越重要门槛的关键一步。不过，他直言，该成果并不意味着，相关临床难题已被解决。对那些病情已经十分严重才辗转就医的患者，目前的死亡风险仍居高未下。因此，及时诊断、早期精准干预仍是关键。

据了解，该项研究成果也是吕良敬教授领衔的国家重点研发计划精准医学项目——“基于系统生物学的重大自身免疫病防诊治精准化策略”研究中的重要成果之一。该项目启动2年多来，研究人员还在自身免疫病合并妊娠、艾拉莫德治疗红斑狼疮等方面取得一定成果。