《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称“新版医保目录”）于1月1日起正式实施。近日，用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的ROCK2抑制剂——甲磺酸贝舒地尔片在北京陆道培医院开出首张处方。

在2024年12月国家医保局举办的国家医保药品目录解读会上，重点列举了9个具有代表性的品种，其中包括cGVHD治疗领域的ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片。陆道培医院医疗执行院长、北京陆道培血液病研究院院长陆佩华教授表示：“cGVHD的治疗目标一方面需要建立免疫耐受以维持免疫稳态，进而有效预防、减少纤维化，另一方面对于发生纤维化的组织和器官，希望能够有效地直接逆转纤维化，因此免疫稳态和逆转纤维化是cGVHD的治疗目标和核心。而甲磺酸贝舒地尔的创新价值恰在于恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制。如今，新版医保目录正式落地实施，将推动创新疗法进一步普惠，期待更多cGVHD患者能实现尽早治疗以及针对纤维化的规范化管理。同时，此次我们在第一时间落实国家医保政策，是长期以来坚持‘一切为了患者’宗旨的重要体现。”

cGVHD俗称“慢性排异”，是异基因造血干细胞移植后的主要并发症之一，30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后都存在发生cGVHD的风险。该疾病会累及皮肤、眼睛、口腔、关节等多个组织器官，严重影响患者生活质量。而50%的cGVHD患者在诊断时已中至重度，该疾病更是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。

陆佩华教授介绍，cGVHD的管理要重视早筛早诊早治，及时识别症状、及时诊断、在早期阶段及时治疗，更早管理有望达成更好治疗结果。但目前许多cGVHD患者在术后管理中更多聚焦于移植的原发病，往往容易忽视并发症症状，因此，移植术后随访过程中，医患应做好密切沟通，当出现异常症状时应首先考虑是否是排异反应，并第一时间予以诊治。当确诊之后视疾病阶段，及早选择针对性治疗方式尤为关键。

目前在治疗层面，超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。现有cGVHD二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等治疗药物。

陆佩华教授谈道：“不同药物的作用机制不同，大部分药物均聚焦于抑制免疫炎症，无法有效抑制纤维化，往往无法直击根源控制疾病进展，随着更多创新疗法，如ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔的出现，cGVHD的治疗也步入‘双管齐下’的时代，尤其是该药实现维持免疫稳态的价值还在于能够治疗cGVHD的同时可保留移植物抗白血病（GVL）效应，有助于减少GVHD和白血病复发间难以平衡的矛盾，从而助力患者及早实现高质量、长生存的愿景。”