本报讯（记者 张原 李宁馨）罕见病防治是世界性难题，考验着社会的关怀与智慧。成骨不全症也被称为“瓷娃娃病”，是一类罕见遗传性骨疾病，患者骨骼脆弱，每一次碰撞都可能带来骨折的风险，其治疗难、花费大，很容易造成一人得病全家返贫。

天津市武清区新的社会阶层人士实践创新示范基地“太阳语爱心部落”搭建了针对“瓷娃娃病”救助的爱心公益平台，市政协委员、武清区政协委员积极参与平台建设。

委员们调研了解到，全国约有10万成骨不全症患者，患者需要终身服药或手术治疗，费用高昂。委员们建议，将成骨不全症纳入门诊特殊病种，纳入异地报销范畴。

“天津一位11岁小患者2024年小腿手术花费27859.84元，医保报销8947元，个人自付18900多元，报销比例在32%左右。而成骨不全症患者大多频发骨折，造成全身骨骼畸形，需要反复进行四肢矫正手术，有部分患者脊柱弯曲畸形、颅底凹陷症及脊髓空洞症情况严重也需要手术治疗。仅四肢矫正手术，约3万-7万元一次，一个患者在儿童青少年期大约需要6-10次手术，累计费用在30万-100万元。”天津市政协委员杨文闯介绍，目前临床上多以长期使用药物增加患者骨密度强度、手术改善患者骨畸形，康复锻炼适配辅具，从而改善患者病情、提高生活质量。但由于疾病的特殊性，全国能开展此类疾病手术治疗的医院及医生很少，大多患者需到异地治疗，存在报销问题。

“建议将成骨不全症纳入门诊特殊病种，纳入异地报销范畴。把增强骨密度、骨强度的药物以及手术治疗的特殊髓内钉等医疗器械纳入医保、大病医保。”委员们建议，建立罕见病药物保障机制，政府相关部门加强与药品生产企业的沟通协调，鼓励科研院所、企业加大罕见病药物的研发和生产投入，同时给予一定的政策支持和补贴，降低药物成本，并完善药品供应网络，满足临床急需。相关部门修订《残疾儿童康复救助制度实施办法》，对轮椅、助行器、助听器等辅具给予补贴。

委员们呼吁，完善医疗保障体系，将更多罕见病药物和治疗项目纳入医保报销范围，提高报销比例；设立罕见病救助基金，对经济困难的患者给予资助；鼓励社会力量参与罕见病救助，通过慈善捐赠、公益活动等方式，为患者家庭提供更多的支持和帮助。

罕见病防治是一场没有硝烟的战争，需要全社会的共同参与和努力。“天津市医保局3月1日起执行国家集采人工耳蜗中选结果，将人工耳蜗类医用耗材纳入医保报销范围，惠及听力障碍患者，并增加了康复医疗项目纳入医保的覆盖面。”令委员们欣喜的是，国家持续释放集采改革的制度红利，进一步减轻患者负担。