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助力血液肿瘤患者“活得更长、活得更好”

马来酸阿可替尼片纳入2025年国家医保目录

2025年12月09日 16:43  |  来源:人民政协网 分享到: 

12月7日,国家医疗保障局正式公布2025年《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》(以下简称“医保目录”)。本次调整新增114种药品,目录内药品总数增至3253种,覆盖肿瘤、慢性病、罕见病等多个治疗领域。其中,肿瘤领域有多款血液肿瘤新药成功纳入,包括阿斯利康旗下的马来酸阿可替尼片。本次医保目录新增药物覆盖淋巴瘤、白血病、多发性骨髓瘤等常见领域,这将进一步拓宽血液肿瘤患者保障边界、填补细分病种保障空白,切实减轻患者用药经济负担,为临床治疗提供更可及的用药支持。

淋巴瘤是血液肿瘤中最常见且复杂的类型之一,疾病负担尤为突出。据统计,淋巴瘤在我国每年的发病人数约10.15万人,平均5年生存率不足40%,面临着复发率高、传统疗法安全性不足、老年患者合并症多、死亡率高等多重治疗挑战。

淋巴瘤起源于淋巴造血系统,可侵犯全身几乎所有组织和器官,没有明显的局部病灶,治疗难度极高。淋巴瘤发病群体以老年群体为主,CLL/SLL中位诊断年龄为70岁,MCL中位诊断年龄为68岁。老年患者常合并有高血压、糖尿病等基础慢性疾病,疾病情况更为复杂,难以耐受传统化疗,且一线治疗后复发率较高。此外,老年患者在治疗过程中还容易遇到吞咽困难、与抗酸药/质子泵抑制剂等联用兼容性差等情况,进一步加剧了长期治疗难度。

除了诊疗过程中的诸多挑战,淋巴瘤患者的生活质量与心理状态也需要更多关注。治疗期间对疗效的担忧、对复发风险的焦虑,以及因疾病带来的经济负担等问题,不仅会直接减弱患者的治疗信心,更会显著降低其治疗依从性,这也是当前医患双方亟待共同关注和解决的关键议题。

随着医学研究的深入发展,BTK抑制剂、BCL2抑制剂等新型靶向药物问世,推动淋巴瘤的临床治疗逐步从化疗、免疫化疗阶段迈入新型靶向治疗阶段,为患者带来了更多治疗选择和新希望。

在国家政策对创新药的大力支持下,我国已有多款BTK抑制剂成功上市并纳入医保目录。截至目前,国家医保目录中共纳入了多款BTK抑制剂,其中包括奥布替尼片、阿可替尼胶囊/马来酸阿可替尼片、匹妥布替尼片等。阿可替尼是全球首个获批的第二代原研BTK抑制剂,临床使用经验广泛。今年,马来酸阿可替尼片用于CLL/SLL适应症和经治MCL适应症正式纳入医保,加之阿可替尼胶囊用于经治CLL/SLL适应症和经治MCL适应症的成功续约,实现了CLL/SLL从一线至后线,含初治和复发/难治各疾病阶段以及经治MCL的医保覆盖,减轻了患者支付负担,为其提供了新的治疗选择。

研究发现,阿可替尼可延长患者疾病无进展生存期及总体生存率。ELEVATE TN研究6年长期随访结果显示,与苯丁酸氮芥和奥妥珠单抗联合治疗相比,阿可替尼用于初治CLL/SLL患者,可降低76%的疾病或死亡风险,具有长期生存获益。而在中国牵头的ChangE Ⅲ期临床试验结果也显示,阿可替尼用于初治CLL/SLL患者,与苯丁酸氮芥和利妥昔单抗(C+R)联合治疗相比,可降低92%的疾病进展或死亡风险,进一步提升中国初治CLL/SLL患者的生存获益。

目前,阿可替尼用于治疗MCL和CLL/SLL等适应症,已获得《中国临床肿瘤学会(CSCO)淋巴瘤诊疗指南》《中国临床肿瘤学会(CSCO)恶性血液病指南》的连续推荐。

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、中国临床肿瘤学会(CSCO)监事会监事长马军教授表示:“对于慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤等血液肿瘤患者,避免复发、延长无进展生存期是控制疾病的关键。然而,淋巴瘤的临床诊疗长期面临着传统药物安全性不足、初治后易复发、老年患者治疗棘手、与抗酸药等联用兼容性差、用药便捷性不足等痛点。此次医保目录的更新,丰富了血液肿瘤的临床治疗选择,填补了慢性淋巴细胞白血病全病程保障的空白,也彰显了国家医保对血液肿瘤患者未尽之需的切实回应,为实现‘健康中国2030’目标中恶性肿瘤生存率提升的愿景提供了有力的政策支撑。”

编辑:马嘉悦