12月10日，赛诺菲宣布其全球首个血友病siRNA（小干扰RNA）创新非因子疗法——芬妥司兰钠注射液已正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，适用于患有以下疾病的12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病。该疗法通过每年最少6次皮下注射的创新机制，有望破解中国血友病人群长期面临的“出血”与“针头”双重负担，推动中国血友病治疗模式向规范化、可持续转型，拓展了中国规律替代治疗新选择。

ATLASIII临床研究全球牵头研究者（leading PI）之一、南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授表示：“首个降低抗凝血酶创新疗法的获批标志着中国血友病治疗真正迈入了非因子治疗的新时代。该药物通过靶向降低抗凝血酶，重建凝血平衡，实现了对伴或不伴抑制物的12岁及以上重型血友病A/B患者的全覆盖。其一年最少6针皮下注射，极大提高了给药便捷性和治疗依从性，彻底告别了传统因子治疗需要频繁静脉注射的负担。它不仅填补了抑制物阳性患者无药可防的治疗空白，也为所有血友病患者提供了一种更高效、更可持续的治疗新选择，真正让‘规律治疗，人人可及’成为可能。 ”

血友病是我国首批被纳入目录的罕见病之一，目前国内登记患者数4万余例。患者因先天缺乏特定凝血因子，面临自发性或创伤后过度出血的风险，终生伴随“血流不止”的威胁与痛苦。如不能很好控制，最终可导致关节损伤、变形乃至残疾，甚至威胁生命。

华中科技大学同济医学院附属协和医院血液内科胡豫教授表示：“作为一种终身性的遗传性出血性疾病，血友病不仅严重威胁患者的生命健康，也给其家庭与社会带来沉重负担。患者长期承受反复出血和关节损伤的威胁，规范的规律替代治疗与随访至关重要。我们相信血友病创新非因子疗法的到来，能够为我国血友病患者的规范化治疗与管理提供切实可行的新路径，帮助更多血友病患者实现更高质量、更有尊严的生活。”

中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）临床首席专家杨仁池教授表示：“血友病规律替代治疗是降低患者出血风险，避免残疾甚至生命危险的有效路径。当前的血友病治疗方案常常迫使患者在有效出血控制与便捷给药方案之间做出取舍，无法同时兼顾。非常高兴看到此次血友病创新非因子疗法的获批，为实现规律替代治疗带来全新选择，不仅为血友病患者提供了可靠的出血保护，同时大大降低了患者及其家庭的给药频率和注射负担，有望为更多中国血友病患者带来治疗模式的变革。”（李天宇）