提案摘编

全国政协委员边惠洁：动态调整罕见病目录提升罕见病药物可及性

2026年08月17日 09:23 | 来源：人民政协报分享到：

罕见病目录的发布是推动建立罕见病诊治体系迈出的重要一步，为罕见病相关政策的制定提供了重要依据。目前，我国对“罕见病”资格认定的标准尚未明确，因此罕见病目录的纳入病种标准也较为模糊。建议——

一、完善《罕见病目录》准入标准，参考国外标准，综合考虑疾病的发病率、患病率、患者数量及疾病的严重性等流行病学数据，明确并细化《罕见病目录》准入标准。

二、建立罕见病流行病学数据库，以便每年动态调整罕见病目录。

三、指导各省市探索进口境外已获得“孤儿药”认定的药品，及早惠及患者。

编辑：董雨吉