去年全国两会小组讨论会上，当谈起一位罕见病患者的母亲给她的手写信时，全国政协委员、中国科学院上海药物研究所研究员吴蓓丽忍不住哽咽的场景让记者记忆犹新。

今年，罕见病依然是她的关注焦点。

调研中，吴蓓丽发现罕见病药物研发面临不少“拦路虎”：患者基数小导致临床试验数据难收集，研发成本高、周期长、风险大，让不少企业望而却步。

“我们在探索中发现，‘老药新用’是一条值得尝试的路。”吴蓓丽说，这就是挖掘已上市药物的潜在作用，拓展或重新界定它们在罕见病治疗中的新用途。这类药物副作用相对明确，研发成本低、周期短，辅以人工智能技术，有望更快发现新疗法。

但理想与现实之间仍有差距。

吴蓓丽发现，部分医生明知部分“老药”可能有效，但因药品说明书未标注相关适应症不敢推荐；药企缺乏动力投入资金开展临床试验、申请新适应症，导致多数“老药新用”停留在论文层面，难以真正惠及患者。

“破解难题，可从制度层面发力。”吴蓓丽结合调研提出系列建议：建立国家级罕见病“老药新用”信息平台，依托国家罕见病诊疗协作网或药监系统，推动药物信息登记与数据共享，让有效方案被看见、被验证；针对药品供应不稳定问题，建立风险预警与应急保障机制，对独家供应、临床不可替代的罕见病药品重点监测，通过多渠道协调、优化进口等方式保障用药需求。

与此同时，吴蓓丽建议建立罕见病“老药新用”备案制度：由具备资质的专科医师团队或认证患者组织，向省级以上药监、卫生部门提交备案申请，附带药理学依据、临床数据等相关材料；备案后进入为期3年的观察期，全面收集药品安全性、有效性和经济性数据，从公平性、可及性、创新性和患者体验四个维度评估药品的实际价值。

在吴蓓丽看来，将“老药新用”纳入罕见病保障体系的制度化轨道，是从个体临床探索走向国家层面规范管理的关键一步。这不仅有助于降低研发成本、缩短患者等待时间，更有望构建一个兼具科学性、公平性与可持续性的罕见病药物创新生态，为万千罕见病患者撑起一片希望的天空。

（本报记者 吕婉莹）