推动更多“孤儿药”进入医保目录，压力有多大？人力资源和社会保障部发布的数据显示，我国2015年全年城镇基本医疗保险基金总收入11193亿元，支出9312亿元，年末城镇基本医疗统筹基金累计结存8114亿元，收入高于支出，结余数约为10个月平均支付水平。2009年人社部、财政部发布的《关于进一步加强基本医疗保险基金管理的指导意见》指出，统筹地区城镇职工基本医疗保险统筹基金累计结余原则上应控制在6—9个月平均支付水平。当前结余数略高于原则范围，显示出当前我国医保基金尚有较强支付能力。

但是，也有不少担忧的声音出现。韩金祥认为，由于中国罕见疾病种类和人群众多，进口“孤儿药”价格高昂，如果大规模纳入医保，很可能会逐渐影响到其他常见病、多发病患者的医疗支付，“事实上这种情况已在欧洲显现”。同时，有专家认为，医保基金较高的结余数掩盖了各统筹地区存在的差异，在部分地区，结余数甚至已经达到20个月以上的平均支付水平，但同时很多地区则已入不敷出，各地情况大有不同。

北京大学药学院药事管理和临床药学系主任史录文表示，由于全国各地存在医疗统筹水平和财政收入水平的差异，如果国家能够出台一个宏观政策，各地根据地区发病率和经济发展水平等自身情况建设救助体系，才是比较合适的救助体系建设方式。

事实上，国内经济发展水平较高的部分地区已经开始逐步探索将更多罕见病纳入医疗保障体系。2016年，浙江省将包括渐冻症、戈谢病、苯丙酮尿症在内的罕见病纳入医疗保障体系。渐冻症和苯丙酮尿症的治疗费用每年为十几万元，戈谢病的治疗药物“思而赞”在国内的购买费用则需每个患者每年至少200万元，且需终生服药，这些病种被纳入医保体系，大大减轻了患者的经济负担。据悉，被纳入保障范围的罕见病患者，将由基本医保、大病保险、医疗救助、财政专项资金等逐层分担化解其合规医疗费用。

但是在大部分地区，相比于患者需求，救助体系建设进展缓慢，用药难、用药贵的现象十分突出。在2016年两会上，孙兆奇建议在全国推广浙江省的罕见病医疗保障体制，以减轻患者负担，“很多患者及其家庭因病致贫、因病返贫，成为我国特别贫困人口中不可忽视的一部分”。

同时，有专家认为，如果高价“孤儿药”能够更进一步地纳入各地医保目录，减轻患者负担，有助于“孤儿药”获取更大的市场，对国内药企的研发也是一种巨大的激励。