人民政协网北京3月5日电（记者李木元） 2月28日，诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy， 以下简称SMA)。5q SMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。诺西那生钠注射液是在中国首个获批治疗SMA的药物。

SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力。

诺西那生钠注射液获得国家药品监督管理局批准是基于超过300位包括婴儿期发病和迟发的SMA患者参与的SMA领域最大的临床研究数据。NURTURE作为一项渤健公司的全球性临床研究也证明诺西那生钠注射液治疗SMA症状前婴儿时有前所未有的疗效。NURTURE研究对象为首次服药时年龄不超过6周的婴儿，这些婴儿被基因诊断为患有SMA，但在首次治疗时尚未出现任何症状。NURTURE研究数据显示更早接受治疗将使SMA症状前婴儿持续获得运动功能改善并实现与正常婴儿发育相一致的运动里程碑。

“我们感谢中国监管机构通过优先审评审批程序批准了诺西那生钠注射液，使之成为中国首个和唯一一个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物。”渤健公司全球首席执行官冯纳玺先生表示：“SMA是导致婴儿死亡的最常见遗传因素，也是导致成人残疾的重要原因。我们正在与政府机构、医学界、患者组织积极合作，使更多SMA患者能获益于诺西那生钠注射液治疗。“

2018年5月，SMA被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，该目录的推出旨在支持罕见病的诊断和治疗。2018年7月，国家药品监督管理局宣布对在监管体系完善的国家和地区拥有临床研究数据的创新药物可实施优先审评审批程序。2018年9月，诺西那生钠注射液作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。

“这是一个令人鼓舞的消息。诺西那生钠注射液拥有SMA领域最大的临床研究数据，这些临床发现支持诺西那生钠注射液治疗在各类型SMA患者中的有效性和安全性，包括运动发育的显著改善和婴儿死亡风险的降低。”中华医学会儿科分会全国罕见病学组组长、复旦大学医学院王艺教授表示。“这些改善为以前没有治疗手段的SMA患者群体带来了新希望。作为中国首个获批的SMA治疗药物，诺西那生钠注射液为罕见病领域带来了重大突破，使SMA临床治疗跨入了新的历史阶段。”