人民政协网北京6月1日电（记者 李木元）5月31日，在国际六一儿童节来临之际，中国初级卫生保健基金会在京宣布，中国首个脊髓性肌萎缩症（以下简称SMA）患者援助项目正式启动。该项目立足于中国SMA患者亟待满足的临床需求，为符合项目申请条件的患者免费提供援助药物，从而提高治疗可及性。项目援助药物诺西那生钠注射液由渤健公司向中国初级卫生保健基金会捐赠。

中国首个脊髓性肌萎缩症（SMA）患者援助项目正式启动

中华医学会儿科学分会神经病学学组组长、北京大学第一医院儿科主任姜玉武教授介绍，SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是导致婴儿死亡的主要遗传原因，新生儿发病率约为9.8/10万，据此推算，我国目前大约有近5万名SMA患者。该病特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现。而且该病发现越早，病情越重。随着病程的发展，最终影响吞咽和呼吸，严重威胁患者生命。

罕见病治疗药物研发投入大，研发风险高，适用患者群体小。由于罕见病药物价格高且患者需要长期治疗，在医疗保障体系的进一步完善过程中，如何提升罕见病患者的治疗可及性需要社会各方的共同努力。中国初级卫生保健基金会在诺西那生钠注射液获批后，积极与渤健公司合作筹备患者援助项目，旨在减轻SMA患者群体的支付负担，提高治疗可及性。

中国初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁女士表示：“自1996年成立之初，我们的公益宗旨就是以人人享有健康为目标，以维护患者健康权益为核心，通过多方共付机制，即公益组织捐助、企业让利支持、患者部分承担的费用分担机制，促进我国医疗保障制度和大病救助体系的完善，实现社会公平。近年来，国家对罕见病领域日益关注，相继出台了一系列政策措施。作为公益组织，我们也在不断加强罕见病领域的工作力度。”

中国初级卫生保健基金会胡宁宁副理事长致辞

据中国初级卫生保健基金会生命绿洲患者援助公益基金副秘书长成吉先生介绍，SMA患者援助项目以“脊活新生”为主题，援助方案分为负荷剂量援助和维持剂量援助两种。基金会已经成立了项目团队，正在细化工作流程，争取早日让中国SMA患者从援助项目中获益。

据悉，今年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，该药物的快速获批体现了中国政府对于罕见病临床急需用药的重视。

中华医学会儿科学分会神经病学学组组长、北京大学第一医院儿科主任姜玉武教授表示：“今年4月28日，与诺西那生钠注射液中国上市会同步，由中国儿科专家、儿童神经病学专家、成人神经科专家共同倡导的中国SMA诊治中心联盟正式成立，并致力于建立一批具备规范化诊治水平的SMA诊治中心，为中国SMA患者提供高质量的医疗服务。作为联盟的轮值主席之一和一位神经内科临床工作者，我非常高兴地看到SMA患者援助项目的正式启动，这将极大提升SMA患者的治疗可及性。”

诗朗诵：《五光十色的梦想》

在今天项目启动仪式上，美儿SMA关爱中心创始人之一冯家妹女士和SMA患者共同朗诵了一首SMA患者珍妮的诗歌”五光十色的梦想”，表达了SMA群体对美好未来的向往。冯家妹表示：“我谨代表中国SMA群体，特别是孩子们和家长们，诚挚地感谢中国初级卫生保健基金会、渤健公司、以及为SMA患者付出巨大心血的临床医生们。今天SMA患者援助项目的启动是带给SMA孩子们最好的儿童节礼物。”